GİRNE (AA) - YEŞİM SERT KARAASLAN - Ailevi Akdeniz Ateşi (AAA) tedavisinde kullanılmak üzere geliştirilerek biyoteknoloji ile üretilen Türkiye'nin ilk ve orijinal biyolojik ilacına ilişkin gerçekleştirilen Faz-1 klinik çalışmasından başarılı sonuçlar elde edildi.
Ege Üniversitesi İlaç Geliştirme ve Farmakokinetik Araştırma Uygulama Merkezi (ARGEFAR) ve TRPHARM işbirliği ile geliştirilen "RPH-104" isimli molekülün, hastalarda planlanan ileri klinik araştırmaların ardından ruhsatlandırma sonrasında piyasaya çıkması öngörülüyor.
Türkiye'de 18-35 yaş arası sağlıklı gönüllülerde yapılan ilk klinik Faz-1 çalışmadan elde edilen sonuçlar, KKTC'de düzenlenen "9. Uluslararası Ailevi Akdeniz Ateşi ve Sistemik Otoinflamatuvar Hastalıklar Kongresi"nde paylaşılacak.
İlacın geliştirilmesi ve klinik çalışmaları yürüten İstanbul Tıp Fakültesi Romatoloji Bilim Dalı Öğretim Üyesi Prof. Dr. Ahmet Gül, AA muhabirine yaptığı açıklamada, ilacın, Ailevi Akdeniz Ateşi ve bu guruba giren benzer hastalıklar için kullanılacak önemli bir biyolojik ürün olduğunu söyledi.
Bu hastalığı taşıyanların yüzde 5-10'unda, maksimum dozda mevcut tedaviye rağmen iltihabın baskılanması ve komplikasyonların önlenmesinin mümkün olmadığının altını çizen Gül, şunları kaydetti:
"Dolayısıyla bu hastaların mutlaka yeni tedavilere ihtiyacı var. Yapılan erken çalışmalar, iltihap maddesinin engellenmesinin mevcut tedaviye yetersiz yanıt veren hastalarda son derece başarılı sonuçlar verdiğini gösterdi. O nedenle, Türkiye'de yeterli yanıt alamadığımız hastalar için kullanabilecek, kolay ulaşılabilecek ve maliyeti yüksek olmayan bir ilaç geliştirilmiş olacak."
Söz konusu molekülün klinik aşamaları hakkında bilgi veren Gül, öncelikle kapsamlı hayvan çalışmaları yapıldığını, sonuçların olumlu çıkmasının ardından ilk defa sağlıklı gönüllülerde klinik çalışmaya başlandığını anlattı.
Prof. Dr. Gül, bu çalışmalarda, 5 ayrı dozda ilacın test edildiğini belirterek şöyle devam etti:
"Son tamamlanan tek doz uygulamada ilacın insanlarda yararlı etkisinin beklenilen düzeye ulaştığı, güvenli olduğu ve iyi tolere edildiği ortaya konuldu. Bu süre içinde herhangi bir istenmeyen etki gözlenmedi. Bunların hepsi ümit verici gelişmeler.
Bundan sonra tekrarlanan dozlarda da bir risk olmadığının ve ilk olarak AAA hastalığından başlayarak hastalarda bu etkinin gösterilmesi bekleniyor. Bu süreçler beklendiği şekilde yürürse, ülkemizdeki hastalar için büyük bir umut olacak. Bu ilaç, Türkiye dışında hastalığın görüldüğü diğer ülkelerde de kullanıma girecek."
Gül, tamamlanan aşamaların ardından hastalar üzerinde çalışmalara başlanacağını ifade ederek, "AAA hastalığı ilacın etkilerini test edeceğimiz ilk hastalık olma özelliği taşıyor. Tedavi şansı olmayan Ailevi Akdeniz Ateşi hastalarına geliştirilen yeni ilaç şifa olacak." açıklamasında bulundu.
Gül, son doza ilişkin verilerin de bu yıl yapılacak Amerikan Romatizma Cemiyeti Kongresi'nde paylaşılacağını bildirdi.
- "İlaç, hastaların yaşam şanslarını uzatabilecek"
Söz konusu ilacın geliştirilmesi ve üretiminden sorumlu TRPHARM'ın Başkanı Tuygan Göker de hükümetin ilaç sanayisine Ar-Ge desteği verme stratejisi ve vizyonundan yola çıkılarak, AAA tedavisine yönelik molekül geliştirilmesi için çalışmalara başladıklarını söyledi.
AAA'nın, Akdeniz ve Ortadoğu kökenli toplumlarda sık görüldüğü ifade eden Göker, "AAA hastalığı, Türkiye'de binde bir oranında görülmektedir. Ülkemizde 5 kişiden birinin taşıyıcı olduğu öngörülmektedir." bilgisini verdi. Bu hastaların yüzde10'unun tedavi olamadığını vurgulayan Göker, "RPH-104 biyoteknolojik ilaç, bu hastaların yaşam sürelerini uzatabilecek." dedi.
Göker, AAA tedavisi için geliştirilen RPH-104 molekülünün sağlıklı gönüllülerle gerçekleştirilen ilk Faz-1 klinik çalışmasına 14 Mart 2016 Tıp Bayramı'nda başlandığını ve dozlamaların ARGEFAR Merkezi'nde 11 Nisan 2017'de tamamlandığını anlattı.
Tuygan Göker, çalışmaya, katılım kriterlerini karşılayan sağlıklı erkek ve kadın gönüllülerin dahil edildiğini, geliştirilen yeni ilaca ilişkin güvenlilik ve etkililik analizlerinin sağlıklı kişiler üzerinde tamamlandığını ve başarılı sonuçlar elde edildiğini belirterek, "Şimdi ikinci aşamaya geçilecek. Her şeyin istendiği gibi gitmesinin ardından, ilacın 5-6 yıl içinde Bakanlığın da desteğiyle ilaca dönüştürülerek piyasa çıkması öngörülüyor." diye konuştu. Göker, "kaydetti.
- "İlaç, Türk bilim insanlarının ve yerli sanayinin elinden olacak"
AAA tedavisi için geliştirilen ilacın, Türk bilim insanlarının ve yerli sanayinin elinden olacağını vurgulayan Göker, Türkiye'nin artık sadece yurt dışındaki çalışmaları takip eden ve uluslararası klinik programların bir parçası olarak çalışan ülke olmanın çok daha ötesine geçeceğini bildirdi.
Göker, Türkiye'de üretimi yapılacak ve Ailesel Akdeniz Ateşi tedavisinde kullanılacak ilacın, dünya pazarından önemli ölçüde pay alacağı değerlendirmesinde bulundu.
AA