Spinal Musküler Atrofi (SMA) Bilim Kurulu SMA Bilim Kurulu, Sağlık Bakanı Fahrettin Koca başkanlığında toplandı. Toplantıda SMA taramalarının sonuçları, tedavisi devam eden hastaların tedavi süreçleri ve tedavi yöntemlerindeki son gelişmeler masaya yatırıldı.

Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, toplantı sonrasında yaptığı yazılı açıklamada, "Bilindiği üzere SMA kalıtsal, ilerleyici, kronik, nörolojik bir hastalıktır. 2016 yılına kadar dünyada bilinen bir tedavisi olmayan bu hastalık dolayısıyla hastalığın tip 1 formu görülen bebeklerin yüzde 90'ına yakınını 2 yaşına gelmeden kaybediyorduk. 2016 yılında Nusinersen etken maddeli ilacın dünyada uygulanmaya başlanmasından sonra bu bebekleri hayatta tutmak için bir imkan oluştu. Bu gelişmenin hemen akabinde ülkemizde pek çok dünya ülkesinde örnek olabilecek şekilde Nusinersen tedavisi tüm hastalarımıza ücretsiz olarak verilmeye başlandı. Şu anda bin 24 hastamız bu tedaviyi ücretsiz olarak alıyor. Zaman içerisinde bilimsel veriler bu tedavinin daha etkin olması için mümkün olan en erken zamanda uygulanmasının gerekli olduğunu gösterdi. Bunu sağlamak için yenidoğan döneminde hastalığın taranarak tedavinin mümkünse bulgular gelişmeden verilmesi önemlidir. Sağlık Bakanlığı olarak bilim kurulumuzun tavsiyeleri doğrultusunda ülkemizin her köşesinde doğan tüm bebekleri kapsayacak şekilde Mayıs 2022'de SMA yeni doğan tarama programını başlattık. Bu kapsamda bugüne kadar 753 bin 350 bebek SMA açısından tarandı. Bu bebeklerden ilaç tedavisi alması gerektiği hekimlerince tespit edilenlere en kısa sürede tedavilerini ulaştırdık" ifadelerini kullandı.

"YENİDOĞAN TARAMA PROGRAMINDA TANI ALARAK NUSİNERSEN TEDAVİSİNİN YÜKLEME DOZU TAMAMLANAN BEBEKLERİMİZDE İLK 6 AYLIK SÜREÇTE SAĞ KALIM ORANIMIZ YÜZDE 100 OLARAK GERÇEKLEŞTİ"

Erken tanı ve tedavilerin önemine vurgu yapılan açıklamada, "Yenidoğan tarama programında tanı alarak Nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde ilk 6 aylık süreçte sağ kalım oranımız yüzde 100 olarak gerçekleşti. SMA konusundaki bilimsel gelişmeler sadece tedavi ile kısıtlı kalmadı. Hastalığın önlenmesi konusunda da son 5 yılda önemli gelişmeler oldu. Bilim Kurulumuzla birlikte bu gelişmeleri titizlikle takip ettik ve dünyada çok az ülkenin yapabildiği evlilik öncesi tarama programını hayata geçirdik. Bu program hem yeni evlenecek çiftleri hem de istemeleri halinde bu uygulama başlamadan önce evlenen çiftleri kapsıyor. Bu taramada SMA taşıyıcılığı saptanan çiftlere genetik danışmanlık ve sağlıklı bebek sahibi olmalarını sağlayacak seçici gebelik uygulaması ücretsiz olarak sağlanıyor. Ülkemiz bunu dünyada yapabilen birkaç ülkeden biridir" ifadelerine yer verildi.

"SMA'DA KULLANILMAK ÜZERE GELİŞTİRİLEN DİĞER İLAÇLARLA İLGİLİ BİLİMSEL GELİŞMELER DE BİLİM KURULUMUZ VASITASIYLA YAKINDAN TAKİP EDİLMEKTEDİR"

2 yeni ilacın SMA'da kullanılmak üzere incelendiğini belirten Bakan Koca, "İlk ilaç tedavisinin hastalarımıza ulaştırılmasının ve verilerinin takip edilmesinin yanı sıra SMA'da kullanılmak üzere geliştirilen diğer ilaçlarla ilgili bilimsel gelişmeler de Bilim Kurulumuz vasıtasıyla yakından takip edilmektedir. Bu bağlamda Nusinersen ile birlikte Risdiplam etken maddeli ilaç ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm veriler de izlenmektedir. Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Her üç tedavinin de birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir. Bunlardan Risdiplam etken maddeli ilacın ülkemize girmesi için gerekli yasal prosedürler ilgili firma tarafından tamamlanarak başvurusu yapılmıştır. Hastalarımıza solüsyon şeklinde oral yolla verme olanağı da sunacak bu ilaçla ilgili bilimsel veriler değerlendirilmiş, ilgili ilacın ruhsatlandırılması için son aşamaya gelinmiştir. Bilim kurulumuzca yapılan bugünkü toplantımızda ilacın ne şekilde hazırlanıp, hastalarımıza nasıl ulaştırılacağına kadar sağlık sistemimizin üzerine düşen tüm detaylar titizlikle değerlendirilmiştir. Bu ilaçla ilgili ruhsat sürecini önümüzdeki günlerde sonuçlandırmış olacağız. Bu ilacın etkinliği bilinen Nusinersen tedavisinin uygulanmasının güç olduğu hastalar için seçenek olarak sunulmasına karar verilmiştir. Ülke verileri arttıkça Bilim Kurulu tarafından uygulama esasları yeniden gözden geçirilecektir" dedi.

"SMA YARDIM KAMPANYALARININ HİÇBİRİSİNE SAĞLIK BAKANLIĞI OLARAK ONAY VERMEDİĞİMİZİN BİLİNMESİNİ İSTERİZ"

Üçüncü seçenek olarak görülen Zolgensma tedavisi hakkında endişeler olduğunu ancak yurtdışında bazı hekimler tarafından uygulandığını ifade eden Koca, şunları kaydetti:

"Ayrıca hastalarımız için üçüncü seçenek olan Zolgensma tedavisi ile ilgili tüm bilimsel verileri ve gelişmeleri yakından takip ediyoruz. Daha önce de ifade edildiği üzere, Bakanlığımız için esas olan Bilim Kurullarımızın değerlendirmesi ve hastalarımızın global aktörlerin vereceği zararlardan korunmasıdır. Bu anlamda adı geçen ilaçla ilgili gerek bilimsel veriler, gerekse hastalar üzerine uygulamalar konusunda ciddi çekinceler oluşmuştur. İlacın Amerika Birleşik Devletlerinde ruhsatlandırılmasına esas teşkil eden deneyin sonuçlarında tutarsızlıklar görülerek bu verilerin yer aldığı bilimsel yayın çok prestijli bir bilimsel dergiden kaldırılmak zorunda kalmıştır. Etkisiz olduğu açıkça bilinen solunum cihazına bağımlı Tip 1 ve bazı Tip 2 hastalar ile semptomları ilerlemiş çocuklara, ailelerinin hayalleri ile oynanması pahasına, yurt dışında bazı hekimler tarafından belli bazı ülkelerde ilaç uygulamaları yapılmaktadır. Bu noktada ülkemizde doğan her SMA'lı bebeğin etkinliği bilinen bir tedaviyi aldığını ve yapılan SMA yardım kampanyalarının hiçbirisine Sağlık Bakanlığı olarak onay vermediğimizin bilinmesini isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara fayda göstermediği bilinmektedir. Ancak semptom gösteren, hatta cihaza bağlı ve tedaviden hiçbir fayda görmeyecek bu hastalar için dahi kampanyalar yapılmaktadır. Hatta onayımız dışında, bu tür kampanyalarla yurt dışına götürülerek Zolgensma tedavisi alan ve yarar görmeyince tekrar Nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanlığımıza başvuru yapılan çok sayıda bebeğimiz mevcuttur. Tüm bu tabloya rağmen hastalarımıza ek bir fayda sağlayabileceği ihtimalini göz ardı etmemek için ilgili firma yetkilileri ile ülkemize ilacın girişi için yasal bir başvuruları olmamasına rağmen görüşülmüş ve bilimsel kanıtları temin edilerek Bilim Kurulumuza bu veriler yeniden sunulmuştur. Bilim Kurulumuzca yapılan değerlendirmede Zolgensma isimli ilaçla tedavinin diğer tedavilere üstünlüğünü gösteren karşılaştırmalı bir bilimsel çalışmanın halen bulunmadığı görülmüştür. Ayrıca Avrupa İlaç Ajansı Zolgensma tedavisinde ortaya çıkan yan etkiler nedeniyle 12 aydan büyük çocuklara yakın zamanda kısıtlama getirmiştir. Bu durum Bilim Kurulumuz tarafından yakından takip edilmektedir. Ancak, Zolgensma isimli ilacın 0-6 hafta yenidoğan taramasından gelen semptomu olmayan SMA Tip 1 bebekler üzerinde diğer ilaçlara benzer etkinliği olduğunu gösteren son 5 ay içerisinde yayınlanan çalışmalar bulunmaktadır. Yeni bir inceleme yapılması için ilgili firmadan gerçek yaşam verileri talep edilerek yeni bir değerlendirme yapılmasının uygun olacağı düşünülmüştür. SMA Bilim Kurulumuz en kısa sürede bu değerlendirmeyi yapacaktır."

"RİSDİPLAM RUHSAT MÜRACAATINI YAPMIŞ VE SON AŞAMAYA GELMİŞTİR. ZOLGENSMA İSE RUHSATLANDIRMAYA ESAS HİÇBİR GİRİŞİMDE BULUNMAMIŞTIR"

Risdiplam'ın ruhsatlandırma işlemlerinde sona yaklaştığını ve ruhsatlandırmanın önemi vurgulayan Koca, "SMA tedavisinde dünyada kullanılan üç ilaçtan Nusinersen ülkemizde ruhsatlandırılmış, Risdiplam ruhsat müracaatını yapmış ve son aşamaya gelmiştir. Zolgensma ise ruhsatlandırmaya esas hiçbir girişimde bulunmamıştır. Tedavinin izlenebilir ve güvenli uygulaması açısından ruhsatlandırma son derece önemlidir" ifadelerini kullandı.

"UMUDUN SUİSTİMALİNE ŞİMDİYE KADAR İZİN VERMEDİĞİMİZ GİBİ BUNDAN SONRA DA İZİN VERMEYECEĞİZ"

SMA hastaları için gerçekçi ve ticari amaçlara alet edilmeden sağlık hizmeti için çalıştıklarını ifade eden Bakan Koca, açıklamasını şöyle tamamladı:

"SMA hastalarımız ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayalı sağlık hizmeti ve bakımını, standart bakım kurallarına uyarak en üst düzeyde sürdürmeyi hedefliyoruz. Özellikle belirtmek isteriz ki, umudun suistimaline şimdiye kadar izin vermediğimiz gibi bundan sonra da izin vermeyeceğiz. Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara alet edilmesine rıza göstermeyeceğiz. Daha önce çocuklarımızın denek olarak kullanılmasına izin vermeyeceğimizi beyan etmiştik. Bu konumumuzu koruduğumuzun bilinmesini isteriz. Ancak bilimsel kanıtla etkinliği ispat edilmiş her tedavi için ise gereken kolaylığı sağlamaya hazırız."